薬局で「この薬は統合失調症に使うものです」と説明されて、「自分はそう診断されたのだろうか」と驚くことがあります。診察では眠りの相談をしたはずなのに、薬の説明と話がつながらないのです。この食い違いを解く鍵の一つが「適応外処方」という言葉です。
添付文書は、薬にできることの一覧表ではありません
薬には、国が承認した使い道があります。医療用医薬品の「添付文書」には「効能又は効果」という欄があり、その薬で承認された病気や症状などが書かれています。承認された使い方や量は「用法及び用量」の欄にあります。
適応外処方とは、承認された効能・効果とは違う目的で薬を使ったり、承認範囲と異なる用法・用量で使ったりすることです。
ある病気に承認された薬を、別の症状をよくするために処方する場合だけではありません。目的の病気は同じでも、承認された上限を超える量を使う場合も含まれます。
患者さんから見れば、どちらも「医師から処方された薬」です。それでも承認のうえでは違いがあります。薬そのものが未承認なのか、承認済みの薬を別の目的で使うのかも分けて考える必要があります。適応外処方の場合、薬自体は承認されていて、今回の使い方が承認範囲から外れているのです。
大事なのは、添付文書が「薬の働きのすべて」を書き出した百科事典ではないという点です。承認された使い道を示す文書なので、書かれていない目的について「効かないと証明された」とまでは読み取れません。逆に言えば、書かれていないからこそ、その目的での効果や安全性がどこまで確かめられているかは別に調べる必要があります。
「承認がない」と「根拠がない」は同じではありません
新しい使い道の承認を受けるには、製薬企業が根拠となる資料をそろえて申請しなければなりません。臨床試験には費用がかかります。そのため、ある使い方について研究や海外での経験が積み重なっていても、企業が適応拡大を申請しない場合があります。
同じ成分の薬でも、国によって承認された病名が違うことがあります。日本では適応外の使い方が、別の国では承認されている場合もあるのです。
つまり、臨床で先に使われ、承認が後からついてくることがあります。
日本には「公知申請」という仕組みもあります。十分な科学的根拠がすでに知られている場合に、新たな臨床試験の全部または一部を省いて承認を申請できるものです。
たとえばバルプロ酸は、躁病などへの使い方が先に知られていて、日本では2002年に効能が追加されました。公知申請は、長く使われているというだけで承認する仕組みではありません。医学・薬学の知見から、根拠が十分に知られているかどうかを評価する仕組みです。
承認の歴史だけを追っていると、それまで治療の現場で何が検討されてきたかを見落としてしまいます。
ただし、申請されない理由がいつも費用や手続きだとは限りません。調べた結果、効果がはっきりしなかったり、期待に反する結果が出ていたりする可能性もあります。
「海外で使われている」「有名な医師が勧めている」だけでは、十分な説明になりません。大人数を比べた研究があるのか、少数の症例報告にとどまるのか、診療ガイドラインでどの程度勧められているのか。それによって根拠の重さは変わります。
長年の慣行になっている処方も例外ではありません。小規模な研究をきっかけに広まった治療が、その後の大きな研究では期待した効果を確認できなかったこともあります。使い慣れた方法こそ、新しい研究結果に照らして見直す必要があります。
承認の範囲内なら副作用が起こらないわけではありませんし、適応外なら害が利益を上回ると決まっているわけでもありません。
知りたいのは「適応外かどうか」という一語の判定よりも、自分の症状にその使い方を選ぶ根拠がどれだけあるのかです。
精神科では、なぜ薬の名前と処方の目的がずれるのでしょうか
精神科の薬は、薬の分類名と実際に狙っている症状が一対一で対応するとは限りません。
抗精神病薬を飲んでいるから統合失調症、抗うつ薬を飲んでいるからうつ病、と薬の名前だけで診断を決めることはできません。一つの薬が持ついくつかの働きを、さまざまな症状に対して使うことがあるからです。
適応外処方に至る事情も一つではありません。
海外ではすでに承認されている使い方や、研究である程度裏づけられた使い方があります。作用の似た薬の効果から、別の薬にも同じ効果を期待する場合もあります。本来は副作用として知られる眠気などを、治療に利用することもあります。
同じ種類の薬のうち、一方だけが特定の病気で承認されている場合もあります。作用が似ていることは処方を考える理由の一つになりますが、それだけで同じ効果が証明されたことにはなりません。
同じ「適応外」という名前でも、根拠の確かさはそれぞれ違うのです。
実例を一つ挙げます。
セロクエル錠・細粒（成分名クエチアピンフマル酸塩）の国内での効能・効果は統合失調症です。一方で専門書には、鎮静作用のある抗うつ薬や抗精神病薬を睡眠薬として使う場合が、適応外使用の例として挙げられています。この製剤を睡眠の改善だけを目的に使えば、添付文書の効能とは異なる使い方になります。
また海外の資料では、同じ成分でも製剤やブランドによって承認範囲が違うことがあると説明されています。成分名だけで適応内か適応外かを判断することもできません。
ただ、確かめたいのは「睡眠にも使われるらしい」という話よりも、承認されたほかの選択肢ではなくこの薬をその人に選ぶ理由のほうです。
治療に反応しにくいときには、薬を増やしたり別の薬を足したりすることがあります。承認された上限を超えて増やすことと、薬を組み合わせることは、承認のうえで必ずしも同じ扱いではありません。
薬が一つ増えたかどうかだけでは判断できません。それぞれの目的と用量を見なければ、何が適応外なのかも分からないのです。
処方に疑問がわいたとき、「そんな薬は使いたくない」と感じるのは自然なことです。その気持ちを抑えて、納得したふりをする必要はありません。
なぜこの薬なのか。承認されたほかの薬ではいけないのか。効果と副作用をどう見ていくのか。こうした問いは、処方を受ける本人が持っていてよいものです。
すでに飲んでいる薬に疑問がわいたときも、自分の判断でやめたり量を変えたりする前に、処方の目的を確かめることができます。納得できる説明を求めることは、治療を拒むこととは違います。
適応外なら、健康保険は使えないのでしょうか
「添付文書にない使い方なら、薬代は全額自己負担になるのですか」。適応外と聞いて、次に気になるのはお金のことかもしれません。
保険診療で薬を使うときは、国が承認した効能・効果、用法・用量に沿うのが原則です。ただし、承認範囲から外れているというだけで、あらゆる処方が自動的に保険診療の対象外になるわけではありません。
この考え方を知るうえで欠かせないのが、昭和55年（1980年）に厚生省が出した「保険診療における医薬品の取扱いについて」という通知です。出された年にちなんで、一般に「55年通知」と呼ばれています。
この通知は、承認された使い方を基本としつつ、有効性・安全性が確認された一定の医薬品を薬理作用に基づいて処方した場合には、審査で医学的に妥当な判断をするよう求めています。承認された病名や用量を機械的に当てはめるだけでは地域によって審査にばらつきが出るので、それを避けるねらいもありました。
ここには、入り込みやすい誤解が二つあります。
一つは「適応外だから保険では絶対に使えない」という誤解です。国内で承認され再審査期間が終わった薬を、学術上の根拠と薬理作用に基づいて使う場合には、症例ごとに個別に保険適用を判断する例外的な扱いがあります。
もう一つは「55年通知があるのだから、医師が必要だと考えれば何でも保険で使える」という誤解です。これも違います。通知が示したのは根拠を踏まえて判断する道筋であって、適応外処方をどれでも保険適用にするものではありません。
ある処方が認められるかどうかには、薬の承認状況だけでなく、病状や治療の必要性、薬の働き、用法・用量の妥当性なども関わります。「適応外かどうか」と「保険の審査で認められるかどうか」は、関連はしていても別の問いなのです。
社会保険診療報酬支払基金は、審査での一般的な取扱いを「審査情報提供事例」として公表してきました。たとえば2012年には、クエチアピンフマル酸塩をパーキンソン病に伴う幻覚や妄想などに使う場合を、審査上認める事例が示されています。
ただし、これは国がその効能を新たに承認したという意味ではありません。事例に載った使い方なら、どの患者さんにも一律に認められるという意味でもありません。支払基金自身も、個々の治療内容を医学的に判断することを前提にしています。過去の事例を見つけたときは、いまの承認範囲や審査での取扱いと分けて読む必要があります。
保険で認められる道があるなら、正式な承認は要らないのでは、と思うかもしれません。けれども、効能・効果が正式に承認されることには別の意味があります。
承認されると、その目的での標準的な使い方や量、使用上の注意が整理され、企業による安全性情報の収集・分析も進みます。厚生労働省の資料でも、適応外使用は基本的に、正式な承認と保険適用を目指すのが望ましいとされています。
「公知申請」に向けた所定の評価を終えた薬については、正式な効能追加の承認を待たずに保険適用する取扱いもあります。これも、55年通知に基づく個別の審査とは別の道筋です。
つまり、適応外という言葉だけでは、窓口でいくら払うことになるかまでは分かりません。気になるときは「今回の使い方は、保険診療ではどう扱われますか」と、その処方について尋ねるのが確実です。
副作用が起きたとき、救済制度はどうなるのでしょうか
保険よりも、こちらのほうが気になる人もいると思います。「もし強い副作用が出たら、適応外だったことを理由に補償を受けられないのでしょうか」。
日本には医薬品副作用被害救済制度があります。薬を適正に使っていたのに重い健康被害が起きた場合に、医療費などを給付する制度で、窓口はPMDA（医薬品医療機器総合機構）です。
薬を飲んで何か不調が出れば必ず給付される、という仕組みではありません。副作用による病気なら、入院治療が必要になる程度の健康被害などが対象です。請求期限や対象外の薬などの条件もあります。
では、適応外処方は「適正な使用」に当たらないのでしょうか。
PMDAのQ&Aは、添付文書に示された効能・効果や使い方、注意事項に従うことを原則としています。そのうえで、実際の判断はその時点の医学・薬学の知識に照らし、事例ごとに総合的に行うと説明しています。
適応外だから必ず救済されないとも、医師の処方だから必ず救済されるとも言えません。 使った目的や方法が適正と認められなければ、制度の対象外になることがあります。一方で、添付文書の承認範囲から外れたというだけで、すべての事例が同じように扱われるわけでもありません。
救命のためにやむを得ず通常の使用量を超えて使い、その健康被害があらかじめ分かっていた場合なども、対象外とされています。
健康保険で認められるかどうかと、副作用被害の救済を受けられるかどうかも別物です。前者は保険診療の審査、後者は健康被害の内容や薬の使い方などに基づく判定です。保険で処方されたからといって、後の救済まで約束されたことにはなりません。
給付の判断には、薬と健康被害の関係も関わります。給付するかどうかは、事案ごとに厚生労働大臣が薬事審議会の意見を聞いて判定します。処方の時点で、将来副作用が出たときの給付の結果を約束することはできません。
こうした違いを知ると、かえって不安になるかもしれません。それでも、処方する医師が「適応外だから仕方がない」と説明を省いてよいことにはなりません。
2019年の政府答弁書でも、適応外処方そのものは禁止されていないとしたうえで、医師には患者の状態と医学的な知見を踏まえて判断し、患者が理解できるよう説明することが求められています。
処方の前に聞くなら、「この使い方で分かっている副作用は何ですか」「症状が出たら、どこにどう伝えればよいですか」「救済制度の扱いで知っておくことはありますか」といった質問が考えられます。
すでに飲んでいて不安になったときも、自分だけで中止や減量を決める前に、処方した医師に理由と今後の扱いを確かめてください。制度の話も目の前の体調への対応も、どちらも後回しにしてよいものではありません。
薬局で聞いた病名が、診察の話と違ったら
薬局で「これは統合失調症のお薬です」と説明されたとします。診察で相談したのは眠れないことだったのに、急に別の病名が出てくれば、帰り道もその言葉が頭から離れないかもしれません。
ここで確かめたいのは、薬剤師が話しているのが「その製品に承認された効能」なのか、「今回の処方で医師がねらっている効果」なのか、という点です。
「診察では眠りについて相談しました。この薬が出た目的を知りたいです」と、そのまま薬剤師に伝えて構いません。
ただ、「精神科ではよくあることです」で話を終えられては疑問が残ります。効能が違う理由に加えて、今回の症状に何を期待して出された薬なのかが分かったとき、ようやく話がつながります。
「疑義照会」は、医師に確かめるための仕組みです
薬剤師が処方箋を見て疑問を持ったとき、処方した医師に問い合わせて確かめることを「疑義照会」といいます。
薬の量や使い方、禁忌に当たらないかなど、確認が必要になる場面があります。
ただし、適応外処方がすべて誤りというわけではないので、適応外と分かれば必ず薬を変える、という制度でもありません。問い合わせて医師の意図が確認でき、そのまま調剤することもあります。
医師が何をねらって処方したのか薬局で分からないときは、必要に応じて医師に確認してもらえないか頼むことができます。
疑義照会をするかどうかは薬剤師が処方内容を見て判断しますが、患者さんが疑問を口にすることに遠慮は要りません。
「受け取らない」のほかにも、できることがあります
薬局の窓口で不安になっても、飲むかどうかの結論をその場で出さなくてよいのです。
「少し確認してから受け取りたい」と伝えたり、医師への確認が必要かどうか薬剤師に聞いたりできます。薬局だけでは処方の目的がはっきりしなければ、処方した医師に直接説明を求める方法もあります。
聞きたいことがたくさん浮かんでも、質問は三つに絞れます。
「なぜ私にはこの薬なのですか」
「同じ目的で承認されている薬や、ほかの治療法はありますか」
「何をもって効いたと判断し、副作用はどう確認しますか」
理由を聞いて納得することもあれば、別の選択肢を考えたくなることもあります。どちらも、治療について話し合うための大切な反応です。
その場で賛成を約束する必要はありません。すでに飲んでいる薬も、一人で急にやめたり減らしたりせず、今後の扱いを処方医と話し合えます。
妊娠・授乳の相談では、もう一つ区別があります
妊娠中や授乳中に薬を使うときの注意と、病名や用量が承認範囲から外れる「適応外使用」とは、分けて考える必要があります。
妊娠中の薬の情報には限りがあります。飲み続けた場合とやめた場合の両方を、もともとの病状も含めて考えることが大切です。
妊娠が分かったからといって、自分の判断だけで薬をやめるのは避けてください。授乳についても、薬が母乳に移るかどうかだけで結論を出すものではありません。
詳しくは関連記事妊娠中・授乳中の薬の相談で扱っています。
最後に確かめたいのは、薬の「理由」です
添付文書にない使い方と聞くと、調べるほど心配になるかもしれません。それでも、承認されていないという一語だけで、安全性も効果も医師の判断の良し悪しもまとめて決めることはできません。
処方医に確かめたいのは、具体的な話です。なぜその症状にその薬を選んだのか、何を根拠にしているのか、どんな変化や副作用を見ていくのか。
薬局で感じた小さな違和感を、診察で確かめ直すきっかけにしてもよいのです。
薬を飲む本人が判断の材料を持てることが、治療を続けるか、別の方法を考えるかを話し合う出発点になります。
よくある質問
Q. 「抗精神病薬です」と言われたら、統合失調症と診断されたということですか？
薬の分類名だけで診断は決まりません。承認された効能と今回の使用目的が違う場合があります。どの症状に対して処方されたのかを、薬剤師や処方医に確かめられます。
Q. 適応外処方なら、医師は好きなように薬を出せるのですか？
適応外使用そのものは禁止されていませんが、医学的な根拠と患者さんの状態に基づく判断、そして十分な説明が必要です。「ほかに承認された選択肢はありますか」と尋ねても構いません。
Q. 保険で処方されていれば、副作用救済制度も必ず使えますか？
保険の審査と副作用被害の救済は、別の制度です。救済では健康被害の程度や薬の使用目的・方法などを個別に判断するので、保険診療だったというだけで給付が決まるわけではありません。
参考にした資料（要約・再構成。原文の転載ではありません）
- 『ガイドラインにないリアル精神科薬物療法をガイドする』仙波純一／新興医学出版社／2021年。
- 『The Maudsley Prescribing Guidelines in Psychiatry, 14th Edition』David M. Taylor・Thomas R. E. Barnes・Allan H. Young／Wiley-Blackwell／2021年。
- 『精神科の薬 はじめの一歩』（該当項目：稲田健）。
- 『向精神薬と妊娠・授乳』伊藤真也・村島温子 編／南山堂。
- 厚生労働省『医療用医薬品の添付文書等の記載要領』2017年。
- 厚生省『保険診療における医薬品の取扱いについて』（55年通知）1980年。
- 厚生労働省『医薬品の適応外使用に係る保険診療上の取扱いについて』。
- 社会保険診療報酬支払基金『審査情報提供事例について』2011年、および『審査情報提供事例238 クエチアピンフマル酸塩』2012年。
- PMDA『医薬品副作用被害救済制度に関するQ&A』Q2・Q7（発行年不詳）。
- 政府『医薬品の適応外処方におけるインフォームドコンセントに関する質問に対する答弁書』2019年。